En muchos países de ingresos bajos y medios, existe una brecha significativa en el acceso a terapias génicas, las cuales son tratamientos revolucionarios diseñados para atacar la raíz de las enfermedades. A medida que nuestra comprensión de las enfermedades avanza y la tecnología progresa, las terapias génicas tienen el potencial de proporcionar soluciones seguras y efectivas tanto para condiciones genéticas como no genéticas. Sin embargo, a medida que el campo de la terapia génica continúa expandiéndose, es necesario centrarse en garantizar que estos tratamientos innovadores estén accesibles para aquellos que más se beneficiarían, especialmente en áreas con altas cargas de enfermedades.
La terapia génica implica manipular la expresión génica o alterar las propiedades biológicas de las células con fines terapéuticos, lo que representa un enfoque médico de vanguardia que se encuentra actualmente en un punto crucial. Aunque el desarrollo de terapias génicas experimentó un declive después de los avances iniciales en la década de 1990, ha habido un resurgimiento reciente en la investigación y desarrollo a mediados de la década de 2010, impulsado por avances tecnológicos y un mayor financiamiento de diversos sectores. Actualmente, se han aprobado 32 terapias génicas para uso clínico en todo el mundo, con más de 2000 terapias en diferentes etapas de desarrollo. Muchas de estas terapias se centran en tratar el cáncer, así como enfermedades neurológicas, musculares, metabólicas, respiratorias, inmunológicas y trastornos sanguíneos.
Se espera que el mercado global de terapia génica experimente un crecimiento significativo, con estimaciones que sugieren una tasa de crecimiento anual compuesta del 30,1% entre 2023 y 2028. Se prevé que esta trayectoria lleve el mercado desde 6,930 millones de dólares en 2023 a 25,840 millones de dólares para 2028. Una de las estrategias principales para administrar la terapia génica implica recolectar y modificar células ex vivo, lo que representa una parte significativa de las terapias en desarrollo. También se han dedicado esfuerzos de investigación para mejorar los vectores virales, como los vectores virales adenoasociados (AAV) y los vectores lentivirales, para la entrega in vivo de genes terapéuticos, así como para el desarrollo de nuevos vehículos de entrega no virales.
Sin embargo, uno de los desafíos asociados con las terapias génicas es el alto costo. Los precios de estos tratamientos pueden oscilar desde más de 400,000 dólares por dosis para terapias como Yescarta, un tratamiento de células CAR T para el linfoma de células B grandes, hasta más de 4 millones de dólares por dosis para terapias como Libmeldy, un tratamiento para la leucodistrofia metacromática. Estos altos precios reflejan los gastos substanciales de investigación y desarrollo, los beneficios curativos y a largo plazo de los tratamientos, y el número limitado de pacientes afectados por enfermedades raras. Además, existen costos adicionales incurridos para la administración terapéutica, la logística y el monitoreo posterior al tratamiento, lo que potencialmente puede sumar hasta un millón de dólares adicionales por tratamiento.
Para cerrar la brecha en las terapias génicas en países de ingresos bajos y medios, es necesario un esfuerzo concertado para aumentar la accesibilidad y asequibilidad. Se deben tomar medidas proactivas para abordar las disparidades en el acceso a estos tratamientos que cambian vidas. Esto incluye desarrollar estrategias para reducir los costos asociados con la fabricación y entrega de terapias génicas, así como identificar mecanismos para garantizar que estos tratamientos lleguen a poblaciones desatendidas en países con recursos limitados.
A medida que los avances en terapia génica continúan progresando, es fundamental considerar cómo estos tratamientos innovadores pueden beneficiar a las personas en todos los rincones del mundo. Cerrar la brecha en el acceso a las terapias génicas no solo mejorará los resultados de salud para las personas de países de ingresos bajos y medios, sino que también contribuirá a reducir las disparidades globales en salud que existen en la actualidad.
Fuente: https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adn1902
